Se descubrió que una terapia génica experimental ralentiza la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio “fundamental” de Fase 1/2, según la farmacéutica uniQure, lo que marca un paso importante hacia un posible primer tratamiento genético para la afección.

La empresa con sede en Ámsterdam anunció el miércoles que los pacientes que recibieron una dosis alta de su terapia AMT-130 para la enfermedad de Huntington vieron la progresión de la enfermedad ralentizarse en un 75 % después de 36 meses.

El tratamiento fue “generalmente bien tolerado”, con un perfil de seguridad “manejable”, dijo la empresa. Los resultados completos del estudio aún no se han publicado en una revista revisada por pares.

UniQure dijo que planea presentar sus datos sobre AMT-130 a la Administración de Ali

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