Oliver Chu , un niño de tres años originario de California , protagoniza un avance médico sin precedentes al convertirse en la primera persona en recibir una innovadora terapia génica contra el síndrome de Hunter . Esta rara enfermedad hereditaria, también conocida como MPSII, afecta principalmente a varones y consiste en la carencia de una enzima esencial, lo que genera daño progresivo en órganos y el sistema nervioso .

Los primeros síntomas suelen aparecer alrededor de los dos años de vida y se manifiestan en problemas de desarrollo, cambios físicos y eventualmente un severo deterioro neurológico. Sin tratamiento, la esperanza de vida de los afectados raramente supera los 20 años , mientras que los medicamentos utilizados hasta ahora presentan limitaciones significativas:

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