La primera medicación específica para tratar la acondroplasia, la forma más común de enanismo , ya está disponible en Argentina.

Sin dudas, marca un cambio en el abordaje de esta enfermedad genética que afecta a cerca de 250.000 personas en el mundo y a unas 18 familias por año en el país.

El fármaco se presenta como la primera terapia capaz de actuar sobre la causa subyacente de la acondroplasia y no solo sobre sus consecuencias, lo que representa un avance para niños y adolescentes que hasta ahora solo contaban con tratamientos paliativos.

La acondroplasia es una enfermedad genética poco frecuente que altera el desarrollo y crecimiento del esqueleto. Se caracteriza por baja estatura, miembros cortos, macrocefalia y una serie de complicaciones asociadas, como compresión de

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