Por primera vez, una medicación diseñada específicamente para tratar la acondroplasia -la forma más común de displasia esquelética- está disponible comercialmente en Argentina . Se trata de vosoritida, una droga de última generación que promete modificar el curso de esta enfermedad genética poco frecuente, que afecta a cerca de 250 mil personas en el mundo y a unos 18 niños por año en el país. En Argentina, hasta hace poco solo se accedía a través del Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos no Registrados (RAEM).

La acondroplasia se caracteriza por una estatura baja, crecimiento óseo desproporcionado y múltiples comorbilidades : desde compresión de la médula espinal y otitis crónica hasta dificultades respiratorias, obesidad y problemas dentales. Más del 80% de los casos se pre

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