La enfermedad de Batten , también conocida como lipofuscinosis neuronal ceroidea tipo 2 (CLN2) , cuenta desde este mes con una nueva opción para el abordaje médico en Argentina . La aprobación por parte de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica ( ANMAT ) introduce cerliponasa alfa , una terapia dirigida a esta patología genética , que afecta principalmente a niños .

¿Qué es la enfermedad de Batten?

La enfermedad de Batten constituye un grupo de trastornos neurometabólicos hereditarios que alteran la capacidad de las células para descomponer y reciclar proteínas y grasas. El origen está en la mutación de genes CLN, siendo el subtipo CLN2 responsable de la falta o alteración de la enzima tripeptidil-peptidasa 1 (TPP1) . Cuando es

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