La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética y hereditaria que causa la degeneración de las neuronas motoras en la médula espinal y que, a la larga, provoca debilidad en los músculos y problemas de movilidad . Actualmente, se estima que afecta a uno de cada 10.000 neonatos y, aunque existen varias opciones para paliar los síntomas, aún no hay una cura definitiva para esta enfermedad. Pero ahora, por primera vez, un ensayo clínico a gran escala ha demostrado que el uso de una sola dosis de terapia génica puede mejorar la movilidad de niños y adolescentes con esta enfermedad neuromuscular rara. El avance, publicado este lunes en la revista 'Nature Medicine', sugiere que con una sola inyección intracraneal se podría mejorar la calidad de vidas de niños de hasta 18 años

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