Una terapia génica muestra eficacia a largo plazo para el síndrome de los niños burbuja

David Vetter, nacido en 1971 con este síndrome raro y apodado «el niño burbuja» porque lo aislaron para protegerlo a la espera de una posible cura, con el médico John Montgomery. Falleció con doce años. / Wikimedia Commons

Supone un gran avance en el tratamiento de una enfermedad rara que suele ser mortal en los primeros años de vida 15 oct 2025 . Actualizado a las 23:00 h.

Un equipo internacional de investigadores ha logrado un gran avance en el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de la enzima ADA, una rara y mortal enfermedad infantil. Según los resultados, publicados en la revista New England Journal of Medicine , una nueva terapia génica administrada a 62 niños fue eficaz en un 95 % de los casos y no causó complicaciones graves. El seguimiento de los