Una terapia génica experimental logró cambiar el pronóstico de decenas de niños con un trastorno inmunitario poco frecuente y letal. Investigadores de Estados Unidos y Reino Unido trataron con éxito a 59 de 62 pacientes diagnosticados con inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosina deaminasa, conocida como ADA-SCID.
Los resultados muestran que el sistema inmunitario de la mayoría de los pacientes se recuperó por completo y se mantuvo estable con el paso de los años, lo que representa un avance decisivo frente a las terapias existentes, que son costosas, riesgosas y limitadas.
El estudio se desarrolló durante más de una década e incluyó a niños diagnosticados en sus primeros meses de vida. ADA-SCID es una enfermedad genética muy poco frecuente que afecta a entre